L’immunoterapia con cellule Car-T permette ai pazienti altamente refrattari di raggiungere una remissione completa e una risposta duratura. Tuttavia, la complessità logistica e gli alti costi di produzione limitano la disponibilità di questo trattamento.
I ricercatori dell’università Bicocca di Milano, in collaborazione con il Centro di Terapia Cellulare “G. Lanzani,” di Bergamo, hanno messo a punto delle cellule Car-T allogeniche (quindi provenienti da un donatore sano e infuse nei pazienti), sicure e con una buona attività anti-leucemica. I risultati dello studio di fase I-II condotto su pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B sono stati pubblicati dalla rivista The Journal of Clinical Investigation.
Le cellule Car-T anti CD19 sono state prodotte dal sangue periferico del donatore usando il trasposone sintetico Sleeping Beauty (e non usando un vettore virale come avviene di solito) secondo il protocollo di differenziazione delle cellule CIK, una popolazione di linfociti T caratterizzata da molte cellule citotossiche CD3 + e CD56 +.
In totale, 13 pazienti hanno ricevuto una dose di questi linfociti, 4 pazienti pediatrici e 9 adulti. Si sono verificati due casi di sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado I e uno di grado II. Sei pazienti dei 7 che hanno ricevuto le dosi più alte hanno raggiunto la remissione completa al giorno 28. Cinque pazienti sui 6 in remissione completa non presentavano malattia minima residua. Le cellule si sono espanse efficacemente una volta nell’organismo, ed erano rilevabili e misurabili fino a 10 mesi dall’infusione.
“Questo studio dimostra per la prima volta”, scrivono gli autori, “ che le cellule derivate da donatori ingegnerizzate con il trasposone sleeping beauty, sono un’opzione terapeutica sicura e valida per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivanti dopo allotrapianto di cellule staminali ematopoietiche”.
